干细胞新技术治疗早衰症女孩临床最新进展

以下文章来源于博雅干细胞 ，作者干细胞之家

【快讯】干细胞新技术治疗早衰症女孩临床最新进展：8月24号，博雅控股集团北京基地来了个小客人。

Dr.博自四月份与她一别，已是四五个月过去，于是特地去往北京，以期再次见一见这位特殊的小姑娘。

来到博雅干细胞北京基地的桐桐非常开心，对大家比了个爱心

她就是目前正接受北医三院和博雅干细胞合作利用胎盘干细胞进行临床研究治疗的早衰症小女孩桐桐。

很高兴地看到，经过4次干细胞输注治疗，桐桐到现在还保持有不错的状态，与曾经委顿衰竭的样子天壤之别。

在博雅干细胞北京基地，桐桐对着镜头比了个“耶”的手势

桐桐今年已经步入16周岁，在患有早衰症的孩子中，这个年龄已经算是非常罕见。

11年前，她刚刚被确诊患上科凯恩氏综合征。

博雅控股集团照片资料：在病床上衰竭的早衰症小女孩桐桐

2年前，她正被绝望中的家人带着辗转在各个医院，在衰竭中随时面临死亡的威胁，数次被下达病危通知。

博雅控股集团照片资料：在病床上衰竭的早衰症小女孩桐桐

而这一切，都在遇到北医三院和博雅控股集团后被改变。

早衰症小女孩桐桐到访博雅干细胞

早两天，桐桐爸爸联系我们，说他24号正好要带桐桐到北医三院做检查，因为一直都对博雅心存感激，希望有机会能够拜访一下博雅，亲眼看看帮助他留下女儿宝贵生命的干细胞，究竟被保存在什么样的地方。

桐桐爸爸说，桐桐早上出门的时候，千叮万嘱，吩咐一定要带上她亲手为博雅准备的礼物。

于是博雅接待室的桌子上，摆满了各种各样的手工幸运星、千纸鹤、花环……

博雅控股集团总裁李诣书及副总裁王谋特地热情接待了桐桐。

博雅控股集团总裁李诣书和副总裁王谋热情接待了桐桐一家人（图左博雅控股集团总裁李诣书，图中为桐桐爸爸抱着桐桐，图右是博雅控股集团副总裁王谋）

桐桐拿着一串幸运星要眼前的“漂亮阿姨”带上，而后便一头扎进“陌生叔叔”的怀里，大家都觉得分外惊讶，又感到神奇。

桐桐的爸爸和大姑都说，桐桐其实是个特别聪明的小孩，她心里什么都明白。

桐桐一头扎进了眼前的“陌生叔叔”怀里（博雅控股集团副总裁王谋和桐桐）

桐桐非常熟稔地跑到一直陪伴她度过治疗期间的博雅技术部程总监怀里，腻了很久。

开心的桐桐和她的博雅程阿姨

我们和桐桐家人聊着聊着天，桐桐突然对着她的程阿姨说：“我爱你！”

程总监又惊喜又感动，一整天都在念叨这件事。

桐桐爸爸说：“真是的，对她妈妈都没这么说过，也不知道在哪学的。”

我们带着桐桐参观了博雅北京基地的干细胞存储库及实验室，并为桐桐和家人详细介绍了博雅控股集团前沿的细胞科技。

桐桐爸爸在了解了博雅控股集团在全球的研发基地和正在进行中的各个细胞治疗项目后，对博雅所进行的推动新科技治疗疾病、改善人类健康的事业表示肯定和支持。

“这是特别有益于我们这样需要与罕见病做抗争的家庭的大好事。当然不只是我们一个家庭。真的是大好事。”桐桐爸爸说。

桐桐的爸爸和大姑带桐桐看自己的照片出现在博雅展厅的墙上

其实4月份的时候，Dr.博便到桐桐家拜访过一次。

看着曾经衰竭的桐桐在明媚的阳光下和弟弟大壮开心地玩耍，我们的内心似乎也有一团代表着希望、代表着不断向前的火焰，正越烧越旺。

正如博雅控股集团董事长许晓椿博士所说：我们尚不能把希望带给所有的不幸病患，那就让我们从一个开始——博雅治疗的“早衰症”患者桐桐依然健在，我们希望她通过博雅的再生医学科技活得更久更长。

桐桐的胎盘干细胞治疗历程

桐桐的治疗案例，对于许多关注博雅干细胞或者关注早衰症治疗的人来说已经非常熟悉了。

桐桐爸爸告诉我们，他们发现桐桐不太正常是在桐桐2岁时，2005年的时候，桐桐身患的罕见的早衰症便得到了确诊。

这是一位有名的美国早衰症男孩Sam,曾受邀至TED做演讲，2014年，17岁的Sam不幸离世

桐桐患的早衰症，称为科凯恩综合症，是一种极为罕见的遗传性疾病，发病率为百万分之二点五，平均寿命12岁。

早衰症患者的身体是正常人衰老速度的5-10倍，这使得他们从童年时期开始，便逐渐面貌像老人，从耳朵、眼睛到内脏等各个器官都迅速衰竭，最终死于诸如心血管疾病等衰老病。

大致的治疗过程，科学网发表的一篇题为《北医三院利用博雅干细胞新技术拯救早衰症女孩》的报道曾经介绍过，北京电视台《生命缘》节目也曾对此进行专题报道。

整个治疗方案首先是对桐桐家庭问题的解决。

桐桐家庭的主要问题在于，因为桐桐的父母都是早衰症突变基因（ERCC6）的携带者，因此即便再生一个，也大概率会是患病的孩子。桐桐爸爸说，在他的病友圈子里，许多面临类似问题的家庭抱着碰运气的态度贸然又生了第二个，结果导致有的家庭有了两个乃至三个患有早衰症的孩子。

北京大学第三医院院长乔杰及其团队，应用体外受精技术，对桐桐妈妈卵子培育出9个囊胚进行筛查，最终将唯一符合条件的一枚健康囊胚，植入到桐桐妈妈的子宫，2016年5月，桐桐的弟弟大壮顺利出生。

桐桐一家人在阳光里玩耍，弟弟大壮健康可爱

接下来，便是对桐桐健康的改善。

桐桐的弟弟大壮出生之时，健康的胎盘干细胞便被立即运送到博雅干细胞库，进行干细胞的提取等一系列技术处理后，存储入博雅干细胞库中，以待用于对桐桐的干细胞移植治疗。

博雅控股集团董事长许晓椿博士特别关注桐桐的治疗，特地亲赴北医三院与乔杰院长商量对桐桐的治疗方案。这次治疗不仅仅是对桐桐生命的拯救，对干细胞的抗衰研究也是一个开创性的进程。从人道主义、及推动干细胞行业技术发展的角度出发，博雅为这次临床研究治疗免费提供了干细胞及技术支持。

虽然目前桐桐还只是单个案例，我们很难给出统计学的结果，但事实摆在眼前：从被多次下达病危通知的衰竭状态，在经过胎盘干细胞移植治疗后，桐桐又重新活跃过来。

桐桐的爸爸说：“最明显的就是桐桐的精神状态明显好了。可以做一些简单的运动，不像以前总是很累。皮肤明显变好了，现在变得很白很细嫩。比如之前是有抬头纹的，现在也没有了。”

Dr.博仔细比对了一下4月份去桐桐家拜访的时候的照片，和桐桐这次来北京的时候的样子：也许害怕衰老的人类，未来当真要仰仗干细胞了。

左侧是4月份拜访桐桐家的时候为桐桐拍摄的照片，右侧是8月24日桐桐来博雅拜访的时候（好不容易找到的）类似角度的照片。可以看到右侧照片里桐桐的额头上已经完全没有抬头纹。

在此前的临床观察中，北医三院还向博雅分享了如下数据：

1、在桐桐的角膜上，曾经肉眼可见角膜下部有个7-8mm的伤痕，经过两个周期的干细胞治疗后，伤痕变得比较模糊，缺损的地方也比较光滑了；

2、从检测报告看：桐桐的听力有所恢复，两个耳朵的低频比原来好转；从100分贝，现在已经恢复到70分贝低频；

3、肝功能已经几乎恢复正常；

4、治疗后来了三次月经，提示卵巢功能有明显好转；

5、记忆力增强，开始记起童年时候学过的儿歌；

6、皮肤皱纹减少，光敏感性明显改善。

通过桐桐的治疗效果观察，北医三院乔杰院长和各科主任，以及博雅控股集团的科学家们都一致认为，间充质干细胞治疗老年性耳聋、卵巢早衰、抗衰老等方面具有良好的应用前景，给予了我们很大的希望。

间充质干细胞在抗衰上的应用非常具有前景，8月10日，“Cell Death and Disease”刚刚发表了一篇最新报道，实验人员研究了间充质干细胞在老鼠实验模型中对其认知老化的干预作用

现在，又有两个早衰症患者慕名而来，希望也能接受干细胞治疗。大家都非常期待，通过长期疗效与不良反应的观察，能够证明干细胞治疗早衰症的效果与安全性。

桐桐跟博雅的每一个人都相处地非常好，兴致上来就拍手唱起了歌。

“长亭外，古道边，芳草碧连天……”看着吐字渐渐清晰的桐桐，我们都由衷为她感到高兴。

离开博雅控股集团北京基地的时候，桐桐一直依依不舍地跟我们挥手道别。

虽然桐桐从不曾表达过，但我们能够强烈地感受她到对生的渴望，和一种格外打动人心的，向着健康努力的韧劲。

这让我们更加地希望能够通过干细胞科技帮助桐桐到达更远一些的未来，也帮助更多类似的，因为家人的病痛而格外艰难生活着的家庭。

这也正是博雅控股集团多年如一日，在再生医学领域汲汲探索的原因：For Better Health.

诺千健康生物科技有限公司携手国内再生医学与干细胞科研机构，立足湖南省自贸区，放眼全球，积极响应国家在健康、医疗、科技领域的新政策，部署了干细胞研发工程与外泌体研究两大科技，力争用5-10年的时间突破医学与人类健康难题，为社会进步和人类健康做应有贡献。